Leucémie promyélocytaire aiguë - Résultats du Registre Harmony

Le registre HARMONY a inclus 1 868 patients atteints de LPA issus de deux essais cliniques (UK AML-17 et GIMEMA APL0406) et des registres nationaux de 6 pays, diagnostiqués entre 2007 et 2020. Parmi eux, 937 patients ont satisfait aux exigences de qualité des données et ont été inclus dans la présente analyse. Les données ont été harmonisées et transformées à l'aide d'un modèle de données commun (Observational Medical Outcomes Partnership Common Data Model) et enregistrées dans la plateforme HARMONY Big Data. Les résultats de l'analyse (figure 1) ont révélé que les patients traités avec le schéma ATRA-ATO avaient un taux de survie globale (OS) à 10 ans de 92 %, contre 75 % pour les patients traités par le schéma ATRA-idarubicine (AIDA) (p < 0,001). L'avantage en termes de survie était constant dans les différents groupes de risque, tels que définis par le score de risque de Sanz (basé sur le taux de leucocytes et de plaquettes périphériques). L'âge a également joué un rôle significatif dans la survie, les patients les plus jeunes (< 50 ans) ayant de meilleurs résultats. Cependant, le taux de décès précoces (< 30 jours après le diagnostic) était similaire dans les deux groupes (3,4 %-5,5 %).   Figure 1. Données de survie globale et d’incidence cumulée de récidive.   Dans l'ensemble, ces résultats confirment, sur une vaste cohorte internationale de patients, l'avantage significatif en termes de survie du protocole ATRA/ATO sans chimiothérapie pour les patients atteints de LPA, quel que soit leur profil de risque, et fournissent des informations précieuses sur la prise en charge des patients atteints de LPA. En conclusion, les auteurs soulignent que cette vaste cohorte a permis 4 points clés : – l’âge avancé et un score de Sanz élevé impactent significativement le nombre de morts précoces, indépendamment du traitement ; – l’âge avancé et un score de Sanz élevé sont également corrélés à une réduction de la survie globale (SG) et de la survie sans progression (SSP), mais pas en termes de rechute ; – l’association ATRA/ATO est supérieure à l’association ATRA/chimiothérapie pour tous les paramètres évalués, incluant la SG, la SSP et l’incidence cumulée de récidive ; – l'analyse multivariée a confirmé que l'âge avancé, le score de risque élevé de Sanz et le traitement sont indépendamment associés à une réduction de la SG et de la SSP. Toutefois, notent les auteurs, les données relatives au traitement sans chimiothérapie devront être confirmées chez les patients à haut risque, qui sont sous-représentés dans cette cohorte.